Un’importante pietra miliare in campo medico è stata raggiunta nel maggio 2025, quando i medici del Children’s Hospital di Philadelphia hanno utilizzato l’editing genetico basato su CRISPR per curare un bambino affetto da una rara malattia genetica. A differenza dei precedenti trattamenti CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) che prendevano di mira mutazioni genetiche note, questo ha segnato un nuovo livello di medicina personalizzata , su misura per il DNA unico di ogni paziente. Per i sostenitori dell’innovazione biomedica per il miglioramento umano , si è trattato di un ulteriore segnale del vasto potenziale dell’editing genetico, nonostante permangano preoccupazioni etiche, politiche e di sicurezza.
Gli sforzi per alterare i geni umani iniziarono realmente negli anni ’70 , quando gli scienziati impararono per la prima volta a tagliare un frammento di DNA da un organismo e a collegarlo a un altro. Il processo era lento, impreciso e costoso. Strumenti successivi come le meganucleasi, le nucleasi effettrici simili ad attivatori della trascrizione e le nucleasi a dita di zinco migliorarono la precisione, ma rimasero tecnicamente complessi e dispendiosi in termini di tempo.
La vera rivoluzione arrivò nel 2012 , quando le ricercatrici Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier sfruttarono CRISPR, un sistema di difesa batterico naturale. Nei batteri, CRISPR taglia il DNA dei virus invasori e ne inserisce frammenti nel proprio genoma, consentendogli di riconoscere e difendersi da future infezioni. Doudna e Charpentier dimostrarono che questo processo poteva essere adattato a qualsiasi DNA, incluso quello umano, creando un sistema preciso e programmabile per contrastare le mutazioni genetiche. Insieme a una proteina chiamata proteina associata a CRISPR (Cas9), che agisce come una forbice molecolare, ha reso il taglio, la modifica e la sostituzione del DNA più rapidi, facili ed economici.
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I tentativi di far progredire la tecnologia si sono scontrati con la cautela normativa e il dibattito etico, ma più di 200 persone si erano sottoposte a terapie sperimentali CRISPR, secondo un articolo del MIT Technology Review del 2023. La prima importante svolta legale è arrivata a novembre, quando il Regno Unito ha approvato CASGEVY di Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme. Grazie ai progressi nella tecnologia CRISPR, CASGEVY agisce apportando “una modifica (o ‘taglio’)… a un gene specifico per riattivare la produzione di emoglobina fetale, che diluisce i globuli rossi difettosi causati dall’anemia falciforme”, ha spiegato Yale Medicine. Il Bahrein e gli Stati Uniti hanno concesso l’approvazione normativa poche settimane dopo e, entro la metà del 2025 , l’UE e diversi altri paesi hanno seguito l’esempio.
La tecnologia CRISPR continua a progredire: i ricercatori dell’Università del Texas ad Austin hanno recentemente presentato una terapia CRISPR in grado di sostituire ampi segmenti di DNA difettosi e correggere più mutazioni simultaneamente, superando i limiti del tradizionale editing a sito singolo. L'” editing epigenetico “, nel frattempo, utilizza proteine Cas9 modificate per attivare o disattivare i geni senza tagliare il DNA, e i nuovi sistemi CRISPR possono persino inserire DNA completamente nuovo direttamente nelle cellule, bypassando il naturale processo di riparazione cellulare per modifiche di maggiore precisione.
Oltre ai ricercatori accademici, stanno emergendo importanti aziende nel campo dell’editing genetico. All’inizio del 2025, gli Stati Uniti contavano 217 aziende specializzate in editing genetico, rispetto a poche decine in Europa (principalmente nel Regno Unito e in Germania) e 30 in Cina, secondo la startup BiopharmaIQ.
CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics e Beam Therapeutics sono tra i leader del settore. Una rete crescente di aziende e team di ricerca ha partecipato al Terzo Summit Internazionale sull’Editing del Genoma Umano, tenutosi a Londra nel 2023 , dopo il primo a Washington, DC, nel 2015 e il secondo a Hong Kong nel 2018.
Anche le aziende più piccole stanno innovando. Lo xenotrapianto, ovvero il trapianto di organi non umani su esseri umani, ha una lunga storia, ma la tecnologia CRISPR gli sta dando nuovo slancio . Nel 2024, il Massachusetts General Hospital ha trapiantato un rene di maiale modificato con la tecnologia CRISPR-Cas9 per rimuovere i geni suini dannosi e aggiungerne di umani. Il rene di maiale è stato fornito dall’azienda farmaceutica americana eGenesis .
Il paziente sopravvisse per due mesi prima di morire per cause non correlate e l’azienda completò un altro trapianto nel 2025. Altre aziende , tra cui United Therapeutics tramite la sua controllata Revivicor, hanno avviato le proprie sperimentazioni in un potenziale tentativo di trasformare il settore dei donatori di organi.
La rapida diffusione di CRISPR ha anche alimentato un movimento biotecnologico fai da te tra transumanisti e biohacker interessati a utilizzare la biotecnologia per il miglioramento umano. La sperimentazione genetica non convenzionale , o ” ricerca in garage “, spesso al di fuori delle normative standard, è diventata comune. I kit CRISPR possono essere ordinati online per meno di 100 dollari e le loro dimensioni ridotte, la relativa semplicità e la natura open source rendono possibili la sperimentazione e la collaborazione.
“[L]e nuove tecnologie come CRISPR/Cas9 offrono agli sperimentatori non convenzionali capacità di editing genetico più estese e sollevano interrogativi sull’adeguatezza dell’attuale approccio di governance, in gran parte laissez-faire”, sottolineava un articolo del 2023 pubblicato sul Journal of Law and the Biosciences.
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Una delle figure più note di questo movimento è l’ex biochimico della NASA Josiah Zayner, che ha fondato The ODIN nel 2013 per vendere kit CRISPR “per aiutare gli esseri umani a modificarsi geneticamente”. I primi tentativi di mostrare la portata e il potenziale di questa tecnologia si sono rivelati popolari online e, nel 2017, Zayner ha trasmesso in diretta streaming l’iniezione di DNA modificato con CRISPR per eliminare il suo gene della miostatina e promuovere la crescita muscolare.
CRISPR si è rapidamente esteso oltre la sperimentazione umana. L’allevatore di cani del Mississippi David Ishee ha tentato di ottenere l’approvazione normativa per la tecnologia CRISPR per prevenire la tendenza dei dalmata a sviluppare calcoli vescicali nel 2017 , ma ha dovuto affrontare un’immediata opposizione normativa. Il settore agricolo ha avuto più fortuna: la startup statunitense Pairwise ha sviluppato un mix di insalata modificato con CRISPR per i consumatori americani e, nel 2024 , un consorzio biotecnologico multinazionale ha avviato sperimentazioni pilota su mais resistente alla siccità in Africa.
La Cina è stata una forza trainante nell’innovazione CRISPR fin dal suo inizio. Nel 2014, i ricercatori cinesi sono stati tra i primi a utilizzare CRISPR-Cas9 su embrioni di scimmia e sono diventati i primi a modificare embrioni umani nel 2015 , suscitando preoccupazione negli osservatori internazionali. Nel 2018, il ricercatore cinese He Jiankui ha alterato il DNA di due embrioni umani per renderli immuni all’HIV. Sebbene i bambini siano nati sani , l’annuncio ha suscitato proteste internazionali, portando alla condanna a tre anni di carcere di He nel 2019 e a normative cinesi più severe sull’editing genetico umano.
Aziende e istituzioni cinesi stanno attivamente cercando collaborazioni internazionali per consolidare la propria posizione. Nell’agosto 2025, ClonOrgan ha partecipato a un trapianto di organi da maiale a uomo, mentre altre entità cinesi hanno assunto un ruolo guida nelle terapie oncologiche basate sulla tecnologia CRISPR .
Stati Uniti e Cina rimangono leader indiscussi nella ricerca su CRISPR, e anche alcuni paesi europei sono attivi, ma anche altri stanno rapidamente sviluppando le proprie capacità. Nell’aprile 2025, il Brasile ha avviato il primo studio clinico su pazienti con editing genetico CRISPR per le cardiopatie ereditarie, mentre la crescita è stata forte anche in Russia , India e negli Stati del Golfo .
Preoccupazioni e inevitabilità
La rapida adozione della tecnologia CRISPR da parte di aziende private, istituzioni, ideologi e appassionati a livello globale ha attirato l’attenzione. Nonostante i costi relativamente bassi per lo sviluppo delle terapie CRISPR, i trattamenti stessi rimangono costosi. Sono aumentate le preoccupazioni sociali riguardo all’idea di ” bambini su misura “, in cui le famiglie più ricche potrebbero immunizzare i propri figli contro le malattie o selezionare tratti genetici, esacerbando le disuguaglianze.
Ad esempio, il caso He Jiankui prevedeva l’eliminazione del gene CCR5 negli embrioni per prevenire l’HIV, ma potrebbe anche aver migliorato la loro intelligenza e memoria grazie al legame tra CCR5 e la cognizione.
Abbondano anche i problemi di sicurezza. Mutazioni indesiderate a valle, o ” effetti off-target “, possono causare difetti genetici o danni cromosomici e, nel 2024, scienziati svizzeri hanno documentato tali problemi , evidenziando i rischi di cambiamenti ereditari . Persino sequenze di DNA un tempo ritenute non essenziali possono avere funzioni importanti e le modifiche potrebbero avere conseguenze impreviste per l’evoluzione umana.
Nel 2015, un gruppo di importanti scienziati e ricercatori ha proposto una moratoria globale sulle modifiche ereditarie del genoma, ma la ricerca è andata avanti. Nel 2019 , zanzare sterilizzate e geneticamente modificate sono state rilasciate in Africa per testare il controllo della popolazione e, nel 2020, l’Imperial College di Londra ha dimostrato che una “modifica che crea una prole maschile maggiore è stata in grado di eliminare popolazioni di zanzare della malaria in esperimenti di laboratorio”.
Come tutte le tecnologie emergenti, le terapie basate su CRISPR stanno dando luogo a importanti controversie legali. Il Broad Institute, ad esempio, detiene brevetti per l’utilizzo di CRISPR in cellule umane e animali, mentre l’Università della California, Berkeley, detiene la versione originale in provetta, con conseguente battaglia brevettuale risolta nel 2022. “Il tribunale dell’Ufficio Brevetti e Marchi degli Stati Uniti (USPTO) ha stabilito che i diritti per l’editing genetico CRISPR-Cas9 in cellule umane e vegetali appartengono al Broad Institute del MIT e di Harvard, non a Berkeley”, si legge in un articolo sul sito web della Cal Alumni Association.
Anche le preoccupazioni relative alla biosicurezza e alla militarizzazione limitano una maggiore adozione di CRISPR. L’ex direttore dell’intelligence nazionale statunitense, James Clapper, ha ripetutamente avvertito che l’editing genomico, incluso CRISPR, potrebbe essere utilizzato come arma di distruzione di massa. La sua facilità d’uso ha continuato a sollevare timori di manipolazione di agenti patogeni o di rendere le popolazioni resistenti a vaccini e trattamenti, nonché il potenziale di migliorare le capacità cognitive o fisiche dei soldati.
Tuttavia, la promessa della tecnologia è troppo significativa per essere ignorata, come dimostra l’attenzione che ha ricevuto dai funzionari dell’amministrazione Trump. Il vicepresidente JD Vance ha parlato positivamente del trattamento CRISPR per l’anemia falciforme poco dopo la sua elezione. Altre figure dell’amministrazione hanno legami finanziari con il settore, con dichiarazioni che mostrano i piani di Robert F. Kennedy Jr. di disinvestire dalle partecipazioni in CRISPR Therapeutics AG e Dragonfly Therapeutics per evitare conflitti di interesse prima di entrare in carica.
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Un giorno le donne non partoriranno più. Le loro cellule e quelle degli uomini saranno accuratamente prodotte, selezionate e poi lavorate in laboratorio per la fabbricazione industriale di esseri umani. Migliorati, fatti su misura, senza difetti genetici. Fantascienza? In realtà, questo futuro in cui il parto sarebbe scomparso, questo futuro in cui i bambini non sarebbero più il frutto del caso biologico, ma di un sistema tecnologico finemente parametrizzato, è già tra noi, in potenza. A poco a poco, attraverso i suoi progressi nel campo delle tecnologie riproduttive (dall’inseminazione artificiale all’ectogenesi, passando per la fecondazione in vitro e il congelamento degli ovociti) e con il falso pretesto di liberare le donne, la tecnoscienza ci sta portando lì. Dopo aver preso il controllo del suolo e dei corpi per aumentare la sua presa, il sistema tecno-scientifico, nel perseguimento del suo gesto totalitario, sta lavorando da diversi decenni per prendere il controllo dell’intero vivente.
Nuovi strumenti CRISPR, come il base editing e il prime editing , evidenziano il potenziale continuo della tecnologia e, nel 2025 , ricercatori e collaboratori di Stanford hanno collegato questi strumenti all’intelligenza artificiale per aumentarne ulteriormente le capacità. Mentre cresce il consolidamento tra aziende e istituzioni, i laboratori open source potrebbero contribuire a guidare una nuova frontiera dell’innovazione che le organizzazioni aziendali e burocratiche, fortemente regolamentate, faticano a raggiungere.
Jennifer Doudna, co-inventrice di CRISPR, ha scritto nel suo libro del 2017 “A Crack in Creation”: “Un giorno potremmo considerare immorale non usare l’editing della linea germinale per alleviare la sofferenza umana”. Considerando il potenziale di curare più malattie , alcuni sostengono che vi sia un obbligo morale nel ridurre la sofferenza evitabile, anche in mezzo a obiezioni etiche. Sebbene le aziende abbiano enormi incentivi finanziari per immettere queste terapie sul mercato, saranno necessari la supervisione governativa, la concorrenza privata e l’eventuale scadenza dei brevetti CRISPR, che consentono un accesso più ampio e comportano costi inferiori, per garantire che i benefici siano ampiamente condivisi man mano che si manifestano.
Autore
John P. Ruehl, giornalista australiano-americano residente a Washington, DC, e corrispondente di affari internazionali per l’ Independent Media Institute . Collabora con diverse pubblicazioni di politica estera. Il suo libro, ” Budget Superpower: How Russia Challenges the West With an Economy Smaller Than Texas” , è stato pubblicato nel dicembre 2022. Prodotto da Economy for All , un progetto dell’Independent Media Institute.
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