L’industria farmaceutica globale non investe in prodotti che rappresentano il maggior onere per le malattie umane: le organizzazioni no-profit sono una soluzione?
L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) stima che 1,7 miliardi di persone in tutto il mondo hanno bisogno di misure per prevenire o trattare le malattie tropicali trascurate (NTD), condizioni che collettivamente sono responsabili di ben 200.000 decessi all’anno e di un carico di malattia che si aggira intorno alle centinaia di miliardi di dollari all’anno. Questa vasta esigenza medica insoddisfatta riflette l’attenzione dell’industria farmaceutica globale sullo sviluppo di prodotti per i mercati statunitensi, dove canali efficienti per la vendita dei prodotti e pochi limiti sul prezzo dei farmaci offrono alle aziende l’opportunità di ottenere forti ritorni sugli investimenti e sui profitti. I mercati statunitensi, tuttavia, rappresentano meno del 4% del carico globale di malattie. Il maggior carico di malattia è associato a condizioni prevalenti nei Paesi a basso e medio reddito, dove il mercato disponibile è tipicamente inadeguato a giustificare il costo dell’investimento; un classico caso di fallimento del mercato.
Dal 1975 al 1997, meno dell’1% delle approvazioni di nuovi farmaci negli Stati Uniti e nell’Unione Europea erano indicate per le malattie tropicali trasmissibili. Un decennio dopo, dal 2000 al 2011, solo l’1% delle approvazioni di nuovi farmaci (Nuove Entità Chimiche) erano indicate per le NTD, e solo l’1% di tutte le sperimentazioni cliniche riguardava prodotti che potevano rispondere a questa esigenza medica insoddisfatta. Un nuovo rapporto pubblicato sul British Medical Journal Open (BMJ Open) dal Center for Integration Science and Industry della Bentley University dimostra che questa tendenza è continuata nel decennio precedente al COVID (2010-2019), con solo l’1,8% dei nuovi farmaci indicati per le malattie tropicali. Lo studio BMJ Open dimostra inoltre che, mentre la metà delle approvazioni di nuovi prodotti riguardava condizioni nel quartile superiore del carico di malattia degli Stati Uniti, non vi era alcuna associazione tra il numero di approvazioni di prodotti e le condizioni che contribuiscono maggiormente al carico di malattia globale.
La teoria economica classica prevede un ruolo centrale per il governo nel correggere tali fallimenti del mercato attraverso la regolamentazione, i sussidi o gli investimenti pubblici. Questi interventi sono variamente progettati per aggiustare la base dei costi per l’introduzione dei prodotti sul mercato o la struttura del mercato, in modo che i potenziali ritorni per l’industria siano sufficienti a giustificare gli investimenti privati. Questi principi sono alla base di una serie di politiche negli Stati Uniti (e di politiche analoghe nell’Unione Europea) volte a incentivare lo sviluppo industriale di farmaci con caratteristiche che hanno reso l’investimento industriale poco attraente. Questi includono l’Orphan Drug Act per le malattie rare e i programmi che prevedono una revisione accelerata di prodotti per alcune “malattie gravi” selezionate con caratteristiche che rendono lo sviluppo relativamente sfavorevole, compresi i programmi speciali di revisione “fast track”, “breakthrough”, “accelerato” e “prioritario”. Questi programmi riducono i requisiti, le tempistiche o i costi di sviluppo, forniscono agevolazioni fiscali o creano sussidi indiretti (voucher) per ridurre il costo netto dello sviluppo o forniscono una protezione brevettuale estesa per aumentare il potenziale di mercato.
I programmi di farmaci orfani e di revisione accelerata hanno cambiato radicalmente il panorama dello sviluppo farmaceutico. Hanno contribuito alla creazione di oltre 500 prodotti per malattie “orfane” dal 2000, con quasi il 60% di tutte le approvazioni tra il 2010-2019 che hanno sfruttato almeno una designazione per la revisione “accelerata”. Sebbene queste politiche siano state concepite principalmente per rispondere a esigenze non soddisfatte nei mercati statunitensi, la FDA ha pubblicato una guida sull’applicazione di queste politiche per incentivare lo sviluppo di prodotti per le NTD, e un programma, il “Tropical Disease Priority Review Voucher Program”, si concentra direttamente su queste malattie.
Ma l’analisi critica pubblicata su BMJ Open non solo mostra che, nonostante tali linee guida, sono stati fatti solo scarsi progressi nello sviluppo di prodotti per le malattie con il maggior carico di malattia, ma anche che i programmi di revisione accelerata possono effettivamente peggiorare la situazione. Sostenuto da un finanziamento di INET, lo studio ha esaminato 387 farmaci approvati tra il 2010 e il 2019 e ha scoperto che 207 di essi hanno ricevuto la designazione di “revisione prioritaria”. Solo sette di questi, tuttavia, sono specificamente destinati alle malattie tropicali. Non meno preoccupante, la ricerca ha trovato un’associazione negativa tra i farmaci designati per la revisione rapida e il carico di malattia associato alle condizioni che sono state approvate per trattare. Pertanto, i programmi di revisione rapida potrebbero ridurre in modo preferenziale i costi di sviluppo per le condizioni con un minore carico di malattia, rendendo potenzialmente meno attraenti gli investimenti per affrontare i carichi di malattia più significativi e aggravando ulteriormente il fallimento del mercato.
Quale iniziativa potrebbe correggere questa situazione? Per far fronte a questa esigenza insoddisfatta, sono emerse diverse entità senza scopo di lucro e partenariati pubblico-privati (PPP). Queste includono una serie di partnership per lo sviluppo del prodotto (PDP) focalizzate esplicitamente sullo sviluppo di farmaci, vaccini o diagnostici per le condizioni prevalenti nei Paesi a basso e medio reddito. Esempi di tali partnership sono la Global Alliance for TB (TB Alliance), Medicines for Malaria Venture (MMV) e Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDI). Queste entità raccolgono capitali principalmente attraverso finanziamenti governativi e contributi filantropici e in genere si affidano a partnership o contratti con il settore privato per lo sviluppo dei prodotti.
Un’indagine sui finanziamenti per la ricerca sui prodotti per le malattie trascurate condotta da Policy Cures Research ha identificato oltre 60 miliardi di dollari di finanziamenti totali per lo sviluppo di prodotti relativi alle “malattie trascurate” (escluso il Coronavirus) nel periodo 2007-2022. Contrariamente alla percezione popolare che queste iniziative siano state guidate dalla filantropia privata, i dati mostrano che il 66% dei finanziamenti proveniva da istituzioni pubbliche (governo): il 20% da fonti filantropiche e il 13% dall’industria.
Il denaro ha sostenuto 13,7 miliardi di dollari per la ricerca di base sulle malattie trascurate; 13,6 miliardi di dollari per nuovi farmaci; e 21,5 miliardi di dollari per i vaccini in questi 16 anni. Tuttavia, lo studio BMJ Open ha potuto identificare solo due nuove approvazioni di farmaci nel periodo dal 2010 al 2019 per le malattie tropicali che sono state sponsorizzate dai PDP. Uno è Pretomanid, approvato nel 2019, sviluppato da TB Alliance; l’altro è Moxidectin, approvato nel 2018, sviluppato da Medicines Development for Global Health. (Si noti che lo studio BMJ Open non includeva i vaccini).
Questo porta a una domanda cruciale: Il settore non profit può fornire la potenza di fuoco necessaria per affrontare l’onere globale delle malattie?
In uno studio completo sul settore no-profit globale, il compianto Lester Salamon e i suoi collaboratori hanno definito il “settore no-profit ampio” come comprendente “entità che sono organizzazioni formali con un carattere istituzionalizzato; costituzionalmente indipendenti dallo Stato e autogovernate; senza scopo di lucro; e che coinvolgono un certo grado di volontariato” e hanno documentato le loro crescenti risorse finanziarie, l’occupazione e l’impatto. Questa ricerca attribuisce la crescita del settore non profit negli ultimi decenni all’adozione diffusa del “consenso neoliberale”, secondo cui molti servizi sociali potrebbero essere forniti in modo più efficiente ed efficace attraverso partenariati con il settore privato (comprese le entità profit e non profit), piuttosto che dal governo o dai mercati da soli. In modo significativo, questa ricerca ha anche dimostrato che, contrariamente alla percezione popolare, il settore non profit non è sostenuto principalmente dalla filantropia, che fornisce solo l’11% del sostegno finanziario alle imprese non profit globali (dati di 22 Paesi, per il 1995), ma che i proventi delle attività commerciali forniscono il 49% del sostegno finanziario e il governo il 40%.
La panoplia di entità non profit impegnate ad affrontare l’onere globale delle malattie trascurate attraverso l’advocacy, l’educazione e la ricerca, la salute o i servizi sociali legati alle malattie trascurate rientrano bene nella corrente delle attività non profit tradizionali identificate da Salamon e dai suoi collaboratori. Si potrebbe anche sostenere che i PDP focalizzati sulla scoperta, lo sviluppo o la commercializzazione di nuovi prodotti farmaceutici non sono concettualmente diversi da altre organizzazioni non profit coinvolte nella commercializzazione di beni o servizi nei settori della sanità o dell’istruzione. La questione, tuttavia, è se i modelli aziendali non profit possono davvero correggere i fallimenti del mercato che hanno portato alla scarsità di prodotti per le malattie trascurate.
A nostro avviso, la caratteristica cruciale delle entità non profit non è l’assenza di profitto, ma piuttosto il fatto che è loro vietato distribuire risorse in contanti agli azionisti. Dal 2010, le aziende biofarmaceutiche pubbliche (a scopo di lucro) hanno distribuito quasi 1,6 trilioni di dollari in contanti agli azionisti attraverso dividendi o riacquisti di azioni, che rappresentano circa il 16% dei loro ricavi totali, un importo leggermente superiore al loro profitto totale (reddito netto). Quindi, mentre l’assenza di distribuzioni di contanti agli azionisti potrebbe contribuire a ridurre i prezzi dei farmaci o a realizzare un ritorno sugli investimenti, l’entità dell’effetto non è chiara. Anche se tutto il denaro viene reinvestito nella ricerca, potrebbe non portare a un salto di qualità nella produzione dei farmaci più urgentemente necessari per i poveri del mondo.
Le organizzazioni non profit hanno maggiori probabilità di attirare la filantropia per sostenere lo sviluppo di prodotti o trattamenti. I dati disponibili suggeriscono, tuttavia, che i contributi filantropici rappresentano una frazione minore delle risorse di capitale necessarie per affrontare le malattie trascurate. Non ci sono nemmeno prove che le entità non profit beneficino in modo sostanziale di beni o servizi scontati o donati, o che le aziende non profit possano sistematicamente sviluppare nuovi prodotti in modo più efficiente o a costi inferiori rispetto alle aziende profit.
Le organizzazioni non profit potrebbero anche affrontare alcuni problemi particolari. Poiché la maggior parte delle attività di PDP saranno probabilmente esenti da imposte, le iniziative non profit non possono beneficiare dei programmi di incentivazione governativa che riducono gli oneri fiscali aziendali o forniscono crediti d’imposta, a meno che tali benefici non possano essere venduti. Pertanto, non è evidente che il modello finanziario dell’impresa no-profit possa davvero risolvere i fallimenti del mercato che si trovano ad affrontare le malattie trascurate. Il fatto che due dei sette farmaci per le malattie tropicali descritti nel recente articolo del BMJ Open siano stati sviluppati da organizzazioni non profit (TB Alliance, MDGH) suggerisce che sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere questi modelli di business e il ruolo che possono svolgere nell’affrontare il carico globale delle malattie umane.
Fonte: New Economic Thinking
